基因療法，真能“藥到病除”嗎？

 

　　基因治療的原理就是糾正/修補(bǔ)遺傳病的基因缺陷，恢復(fù)相應(yīng)的正常基因，從而達(dá)到減輕或治愈疾病的目的。也就是從疾病的源頭上進(jìn)行治療。也就是說，由Spark帶來的Luxturna利用腺相關(guān)病毒技術(shù)，能將健康的RPE65基因直接引入到視網(wǎng)膜相關(guān)細(xì)胞中，讓它們產(chǎn)生正常的RPE65酶，恢復(fù)患者的感光物質(zhì)和視力。

 

　　至于基因治療實(shí)際效果，目前中國 全面參與LCA2基因治療臨床試驗(yàn)的龐教授介紹，在美國的臨床試驗(yàn)表明，大多數(shù)接受基因治療的患者，在暗光下避開障礙的能力得到了顯著提高，副作用也在可控范圍內(nèi)。美國FDA的獲準(zhǔn)上市，就是對這款突破性療法的 認(rèn)可。但是根據(jù)多年的LCA2研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，龐教授特別強(qiáng)調(diào)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)上市并不等于Luxturna的安全性和有效性得到了100%的確認(rèn)，還有很多工作需要在臨床治療中逐步認(rèn)識，循序漸進(jìn)，患者要和有經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生進(jìn)行詳細(xì)的咨詢后再做決定。

 

　    目前，龐繼景教授已經(jīng)在廈門親自組建了眼科基因治療公司，將以他的多年研發(fā)經(jīng)驗(yàn)及國際資源加上中國的低成本研發(fā)費(fèi)用，盡快開發(fā)出中國患者能用得起的基因治療藥物。但是，建議未明確或已明確突變基因，特別是由RPE65突變致病的患者，應(yīng)盡快來廈門眼科中心找龐繼景教授進(jìn)行遺傳基因檢測，確診病因，為將來國內(nèi)外合作開展基因治療臨床試驗(yàn)或商業(yè)治療盡快做好準(zhǔn)備。

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